Rewolucyjna metoda edycji genów CRISPR dała nam możliwość modyfikowania genów celem leczenia lub zapobiegania chorobom genetycznym. Jednak technika ta może wywoływać niezamierzone efekty – wstawienie lub usunięcie niepożądanego materiału genetycznego może np. aktywować geny wywołujące nowotwory. Większość mutacji genetycznych nie można łatwo skorygować bez stworzenia takich niepożądanych produktów ubocznych.

W 2016 roku, zespół badawczy, kierowany przez Davida Liu z Broad Institute Uniwersytetu Harvarda i Instytutu Technologicznego Massachusetts opracował technikę, która pozwala na precyzyjną edycję pojedynczych liter DNA bez stosowania mechanizmu naprawy uszkodzeń obu nici DNA (ang. double-strand breaks, DSBs). Jednak można ją użyć tylko do naprawy czterech z 12 typów mutacji punktowych, które obejmują insercje, delecje i kombinacje obu.

Teraz ten sam zespół stworzył nowe narzędzie edycji genów, które nie tylko pozwala uniknąć mechanizmu naprawy uszkodzeń obu nici DNA, ale też naprawić wszystkie 12 typów mutacji punktowych. Naukowcy wykorzystali nową technikę na wyhodowanych w laboratorium komórkach ludzkich, aby skorygować efekty genetyczne, powodujące niedokrwistość sierpowatokrwinkową oraz chorobę Taya-Sachsa. Okazało się, że jest ona znacznie bardziej wydajna niż CRISPR (z wyjątkiem niektórych typów komórek) i wywołuje mniej efektów ubocznych.

Wyniki badań wskazują, że opracowana metoda pozwala naprawić około 89% znanych ludzkich wad genetycznych, które powodują choroby. Oczywiście potrzebne będą dalsze testy, zanim będziemy mogli ją zastosować w terapii genowej w leczeniu ludzi, ponieważ trzeba upewnić się, że jest bezpieczna i skuteczna.

Nowa technika posiada bowiem ograniczenia, które trzeba przezwyciężyć. Naukowcy muszą znaleźć sposób, który pozwoli na bezpieczne i efektywne wykorzystanie edytora genów w komórkach w organizmie. Nie wiadomo również, czy zmodyfikowany enzym i RNA mogą aktywować układ odpornościowy. Co najważniejsze, naukowcy muszą jeszcze popracować nad wydajnością nowego narzędzia, które w przyszłości może zastąpić CRISPR.