Naukowcy aktywnie opracowują terapię genową w celu przeciwdziałania HIV i anemii sierpowatej. Dla ludzi w Afryce, którzy najbardziej tego potrzebują, jest to obecnie zupełnie niedostępne. Zakrojony na szeroką skalę projekt Fundacji Billa i Melindy Gatesów oraz Amerykańskich Narodowych Instytutów Zdrowia powinien poprawić sytuację.

Kraje tropikalnej Afryki cierpiące na brak podstawowych leków wkrótce uzyskają dostęp do najnowszych metod terapii genowej. Taki jest cel nowego projektu amerykańskich National Institutes of Health oraz Fundacji Billa i Melindy Gatesów. W ciągu czterech lat co najmniej 100 milionów dolarów zostanie wydanych na jego wdrożenie.

Według Science Magazine projekt skupi się na HIV i anemii sierpowatej, dwóch chorobach uważanych za idealny cel terapii genowej. Eksperymentalne metody ich leczenia za pomocą CRISPR są już aktywnie testowane, ale w ramach inicjatywy będą musiały zostać opracowane ponownie.

Standardowe techniki usuwania, przetwarzania i podawania komórek macierzystych są drogie i nie są odpowiednie dla biednych regionów, w których infrastruktura medyczna jest bardzo słąbo rozwinięta. W Afryce odnotowano dwie trzecie światowej populacji pacjentów z anemią sierpowatą i HIV. Wskazuje to wyraźnie na potrzebę jak najszybszego stworzenia tanich i niedrogich metod terapii genowej.

Jednym z rozwiązań może być opracowanie bezpiecznych wirusów lub nanocząstek, które będą edytować geny bezpośrednio w ciele pacjenta. W takim przypadku komórki macierzyste nie są potrzebne. Takie leczenie będzie przypominało zwykłą transfuzję krwi. Jeśli się powiedzie, projekt nie tylko uratuje miliony istnień ludzkich, ale także pobudzi rozwój gospodarczy regionu. Pomoże na przykład obniżyć koszty opieki zdrowotnej o setki miliardów dolarów.