Terapie genowe, choć dają nadzieje i zarazem wywołują liczne kontrowersje, zyskują coraz większą aprobatę na świecie. Chiny jako pierwsze postanowiły wykorzystać technikę edycji genów CRISPR do leczenia pacjentów z nowotworami. Teraz naukowcy ze Stanów Zjednoczonych poszli tą samą ścieżką i zaczęli testować technikę CRISPR na chorych pacjentach.

Zespół specjalistów z Uniwersytetu Pensylwanii w Filadelfii rozpoczął terapię genową na dwóch pacjentach. Pierwszy cierpi na szpiczaka mnogiego, a drugi ma mięsaka. Obaj mieli nawroty po poddaniu się standardowemu leczeniu.

Zabieg polegał na usunięciu komórek układu odpornościowego, zmodyfikowaniu ich w laboratorium i ponownym umieszczeniu ich w organizmach pacjentów. Naukowcy mają nadzieję, że zmodyfikowane genetycznie komórki będą mogły niszczyć komórki nowotworowe. Na rezultaty trzeba oczywiście poczekać. Naukowcy przeprowadzą podobne zabiegi łącznie na 18 pacjentach.

W Europie i Ameryce Północnej trwają przygotowania do licznych eksperymentów z udziałem edytora genów CRISPR, a w niektórych przypadkach już odbyły się pierwsze zabiegi. Naukowcy z wielu państw chcą ustalić, czy terapia genowa z udziałem „molekularnych nożyczek” nadaje się do leczenia różnych chorób – nie tylko nowotworowych. Na przykład w Niemczech wykonano już zabieg na pacjencie z beta-talasemią.

Tymczasem w Chinach, pierwsza terapia genowa CRISPR odbyła się już w 2016 roku. Zabieg został wykonany na pacjentach z nowotworami płuc. Z kolei w 2018 roku, naukowiec Jiankui He zmodyfikował geny nienarodzonych dzieci, aby uodpornić je na wirusa HIV.

Wielu ekspertów ostrzega, że terapie genowe z udziałem narzędzia CRISPR mogą nieść za sobą liczne konsekwencje zdrowotne. Istnieją obawy, że edycja genów może zakończyć się niepowodzeniem i dojdzie wtedy do licznych niepożądanych zmian w DNA. Jednak widzimy ewidentnie, że postępu nie da się zatrzymać, a terapie genowe, choć wciąż mają charakter eksperymentalny, wkrótce będą przeprowadzane w wielu krajach świata.