Naukowcy zrobili krok w kierunku przywrócenia wzroku ludziom ze zwyrodnieniami siatkówki

Naukowcy z kalifornijskiego Uniwersytetu Berkeley umieścili gen receptora światła w oczach ślepej myszy. Miesiąc później zwierzę poruszało się między przeszkodami tak swobodnie, jak inne stworzenia bez problemów ze wzrokiem. 

Pomyślny eksperyment sprawił, że naukowcy tryskają optymizmem. Badacze twierdzą, że w ciągu zaledwie trzech lat terapia genowa może zostać wypróbowana u ludzi, którzy stracili wzrok z powodu zwyrodnienia siatkówki. Dzięki zabiegowi pacjent mógłby bez przeszkód samodzielnie się poruszać i potencjalnie ponownie osiągnąć inne zdolności, np. czytania książek oraz oglądania filmów.

 

Profesor biologii molekularnej i komórkowej Uniwersytetu Berkeley, Ehud Isacoff, zwrócił uwagę, że w przypadku chorób siatkówki ludzie zazwyczaj próbują spowolnić dalszą degenerację, podczas gdy przywrócenie pełnego widzenia w ciągu kilku miesięcy było nie do pomyślenia. Wkrótce może to jednak być możliwe dzięki terapii genowej.

 

Około 170 milionów ludzi na całym świecie musi zmagać się ze zwyrodnieniem plamki żółtej, a 1,7 miliona ma najczęstszą formę dziedzicznej ślepoty, a więc barwnikowe zwyrodnienie siatkówki. Dla osób z takimi schorzeniami nawet pozornie najprostsze przedmioty codziennego użytku, jak np. niski stolik kawowy, mogą stanowić poważne zagrożenie upadkiem.

 

Na chwilę obecną opcje rehabilitacji dla takich pacjentów są ograniczone w zasadzie do jednego rozwiązania, czyli elektronicznego implantu oka podłączonego do kamery wideo, znajdującego się na parze okularów. Jest to jednak mało wygodna oraz dość kosztowna metoda, która wytwarza obraz równoważny kilkuset pikselom. Dla porównania standardowy, ostry obraz składa się z milionów pikseli. Korekta defektu genetycznego odpowiedzialnego za zwyrodnienie siatkówki również nie jest prosta, ponieważ istnieje ponad 250 różnych mutacji odpowiedzialnych za schorzenie.

W swoich badaniach na myszy, naukowcom z Berkeley udało się uczynić 90% jej komórek oka wrażliwymi na światło. Aby odwrócić ślepotę zwierzęcia, badacze zaprojektowali wirusa skierowanego na komórki zwojowe siatkówki i wypełnili go genem wrażliwego na światło receptora. Wstrzykiwany do oka wirus przenosił gen do komórek, czyniąc je tym samym wrażliwymi na światło i zdolnymi do wysyłania sygnałów do mózgu.

 

U myszy naukowcy byli w stanie dostarczyć opsyny do większości komórek zwojowych siatkówki, jednak aby leczyć ludzi konieczne byłoby wstrzyknięcie większej liczby cząstek wirusa, ponieważ nasze oko zawiera tysiąc razy więcej komórek niż narząd gryzonia. Isacoff zaznaczył, że cała operacja jest w rzeczywistości bardzo prosta i można było ją wykonać już 20 lat temu, gdyby tylko badacze wpadli wówczas na taki pomysł. Obecnie zbierane są fundusze na dostosowanie terapii genowej do potrzeb ludzi w ciągu najbliższych 3 lat.