Kategorie:
Źródło: 123rf.com
Specjaliści z włoskiego San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET) poinformowali, że terapia genowa oraz użycie zmutowanego wirusa HIV przyczyniło się do wyleczenia sześciorga dzieci, które cierpiały na rzadkie choroby genetyczne. Badanie zostało opublikowane w czwartek w czasopiśmie Science.
Dr. Luigi Naldini wraz z zespołem przeprowadzając zabieg zauważyli, że wirus jest na tyle inwazyjny i groźny, że bez problemu dostaje się do genów pacjenta. Leczenie polegało na zastąpieniu uszkodzonych genów w komórkach macierzystych krwi. Zespół przeprowadził terapię genową poza organizmami dzieci, nastepnie przetoczyli zmienioną krew dzieciom. Upośledzony gen został zamieniony zdrowym, co zdaniem naukowców całkowicie zapobiegło wystąpieniu i rozwojowi choroby.
Trójka dzieci urodziła się z leukodystrofią metachromatyczną (MLD). Jest to choroba o podłożu genetycznym, która atakuje układ nerwowy. Dzieci były leczone zanim pojawiły się jakiekolwiek symptomy tej choroby. Kolejna trójka dzieci chorowała na Zespół Wiskotta-Aldricha, który powoduje zaburzenia układu odpornościowego. Cała szóstka została wyleczona tą samą metodą.
Ocena:
Opublikował:
John Moll
Redaktor współpracujący z portalem zmianynaziemi.pl niemal od samego początku jego istnienia. Specjalizuje się w wiadomościach naukowych oraz w problematyce Bliskiego Wschodu |
Komentarze
Skomentuj